มูลนิธิการกุศลเรนวอเตอร์ ประกาศรางวัลเรนวอเตอร์ ครั้งที่ 4 เชิดชูผู้ทำผลงานโดดเด่นด้านการวิจัยสมอง

รางวัลเรนวอเตอร์เชิดชูความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์ที่นำไปสู่วิธีการรักษาใหม่ ๆ สำหรับโรคความเสื่อมของระบบประสาทที่เกิดจากการสะสมของโปรตีนเทาในสมอง ตลอดจนส่งเสริมการค้นพบทางวิทยาศาสตร์ด้วยการยกระดับการรับรู้เกี่ยวกับช่องว่างด้านการวิจัยความเสื่อมของระบบประสาท การนำนักวิจัยหน้าใหม่เข้าสู่แวดวงพยาธิภาวะเทา (tauopathy) และการมอบรางวัลเพื่อยกย่องความสำเร็จทางวิทยาศาสตร์ที่มีโอกาสนำไปสู่นวัตกรรมการรักษาที่มีประสิทธิภาพ

รางวัลเรนวอเตอร์สาขานวัตกรรมดีเด่นด้านการวิจัยโรคความเสื่อมของระบบประสาท

คณะนักวิทยาศาสตร์ซึ่งประกอบด้วยดร. เบนเนตต์, ดร. คลีฟแลนด์ และดร. มิลเลอร์ จากผลงานการพัฒนาเทคโนโลยีแอนติเซนส์ (Antisense) สำหรับการรักษาโรคความเสื่อมของระบบประสาท ซึ่งรวมถึงโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอแอลเอส โรคฮันติงตัน โรคอัลไซเมอร์ และพยาธิภาวะเทา ตลอด 20 ปีที่ผ่านมา

• ดร. เบนเนตต์ ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิทยาศาสตร์ บริษัทไอโอนิส ยังคงพัฒนาเทคโนโลยีแอนติเซนส์และขยายแพลตฟอร์มการคิดค้นยาของไอโอนิสอย่างต่อเนื่อง เขาทำงานเกี่ยวกับแอนติเซนส์ โอลิโกนิวคลีโอไทด์ (Antisense Oligonucleotide) มานานถึง 30 ปี เขาเริ่มศึกษาศักยภาพของเทคโนโลยีแอนติเซนส์ในการพัฒนาวิธีการรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอแอลเอส (ALS) และโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอสเอ็มเอ (SMA) เมื่อเกือบ 20 ปีมาแล้ว โดยยาตัวแรกสำหรับรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอสเอ็มเอคือนูซิเนอร์เซน (nusinersen) ได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐอเมริกา (FDA) ในปี 2559 และต่อมาได้รับการอนุมัติในกว่า 50 ประเทศทั่วโลก ปัจจุบัน เขากำลังวิจัยเกี่ยวกับการรักษาโรคฮันติงตัน ซึ่งอยู่ระหว่างการทดลองทางคลินิกขั้นสุดท้าย อีกทั้งยังเป็นผู้นำในการคิดค้นและพัฒนายาอื่น ๆ สำหรับโรคทางระบบประสาทด้วย
• ดร. คลีฟแลนด์ ประธานและศาสตราจารย์พิศิษฐ์ของภาควิชาเซลล์และโมเลกุลทางการแพทย์ ( Cellular and Molecular Medicine) มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย ซานดิเอโก ค้นพบและระบุคุณสมบัติของโปรตีนเทา ซึ่งการสะสมของโปรตีนเทาภายในเซลล์เป็นตัวบ่งชี้โรคความเสื่อมของระบบประสาทหลายชนิด ซึ่งรวมถึงโรคก้านสมองเสื่อม ดร. คลีฟแลนด์ ร่วมมือกับดร. เบนเนตต์ และดร. มิลเลอร์ พัฒนายาดีเอ็นเอที่ใช้เทคโนโลยียับยั้งยีนในระบบประสาทของมนุษย์ ซึ่งได้รับการศึกษาในการทดลองทางคลินิก 7 การทดลอง โดยมีเป้าหมายเพื่อรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอแอลเอส โรคฮันติงตัน โรคพาร์กินสัน และโรคอัลไซเมอร์
• ดร. มิลเลอร์ รองประธานฝ่ายวิจัยและศาสตราจารย์ด้านประสาทวิทยาจากคณะแพทยศาสตร์ มหาวิทยาลัยวอชิงตัน ในเมืองเซนต์หลุยส์ เป็นผู้นำมานานกว่าสองทศวรรษในการคิดค้นวิธีการรักษาโรคความเสื่อมของระบบประสาทอย่างมีประสิทธิภาพ ซึ่งรวมถึงโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอแอลเอสและพยาธิภาวะเทา ในปี 2550 ดร. มิลเลอร์ได้ริเริ่มโครงการวิจัยต่อยอดเกี่ยวกับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอแอลเอส และเริ่มทำการทดลองเพื่อยกระดับคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยโรคทางระบบประสาท ทั้งนี้ ผลลัพธ์ล่าสุดจากการใช้ SOD1 ASO ที่พัฒนาร่วมกับดร. คลีฟแลนด์ และดร. เบนเนตต์ แสดงให้เห็นอย่างชัดเจนถึงการชะลอตัวของยีน SOD1 ที่มีความสัมพันธ์กับโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงเอแอลเอส นอกจากนี้ ห้องปฏิบัติการของเขายังเป็นผู้นำในการพัฒนา BIIB080/IONIS-MAPT_Rx ซึ่งเป็นยาแอนติเซนส์ที่ช่วยลด mRNA และโปรตีนเทา เพื่อรักษาพยาธิภาวะเทา

"รางวัลนี้ทรงเกียรติอย่างยิ่ง และผมหวังว่าจะได้ใช้ทุนวิจัยนี้เพื่อสนับสนุนความพยายามในการวิจัยครั้งใหม่ต่อไป" ดร. คลีฟแลนด์ กล่าว "เงินรางวัลจากเรนวอเตอร์จะช่วยให้เราสามารถพัฒนากลยุทธ์ในการสร้างเซลล์ประสาทใหม่และยับยั้งการสะสมของโปรตีนเทา"

รางวัลเรนวอเตอร์สาขานักวิทยาศาสตร์ดาวรุ่ง

• ดร. เวกมันน์ หัวหน้าคณะวิจัยจากศูนย์โรคความเสื่อมของระบบประสาทแห่งเยอรมนี กำลังศึกษาการทำงานของโปรตีนเทาในโรคความเสื่อมของระบบประสาท โดยใช้รูปแบบการทดลองและวิธีการต่าง ๆ เพื่อระบุการทำงานตามปกติของโปรตีนเทาและการทำงานที่ผิดปกติในสมองของผู้ป่วยโรคความเสื่อมของระบบประสาท เธอพบความก้าวหน้าแบบก้าวกระโดดจากการทดลองในหลอดทดลองไปสู่การทดลองในมนุษย์ ด้วยการตรวจสอบผลลัพธ์ทางชีวเคมี ชีวฟิสิกส์ และเซลล์วิทยาในเนื้อเยื่อสมองของมนุษย์หลังการเสียชีวิต ความสนใจในการแก้ปัญหายาก ๆ ผลักดันให้เธอศึกษาจนได้รับปริญญาสาขาวิศวกรรมศาสตร์ และต่อมาได้ขยายไปสู่สาขาชีวฟิสิกส์และพยาธิภาวะเทาในสมอง ปัจจุบัน ดร. เวกมันน์ และคณะวิจัยกำลังมุ่งเน้นไปที่การระบุปฏิสัมพันธ์ใหม่ ๆ ของโปรตีนเทา และระบุบทบาทของการแยกเฟสของโปรตีนเทาในโรคอัลไซเมอร์และพยาธิภาวะเทา

"ดิฉันรู้สึกเป็นเกียรติอย่างยิ่ง และเงินรางวัลที่ได้จะช่วยผลักดันงานวิจัยต่อไป เพื่อระบุว่าโปรตีนเทาทำให้เกิดพิษในรูปแบบต่าง ๆ ได้อย่างไร ซึ่งยังไม่มีการทำความเข้าใจอย่างถ่องแท้" ดร. เวกมันน์ กล่าว "เรายังไม่เข้าใจหน้าที่ที่แท้จริงของโปรตีนเทา และจะพยายามขยายองค์ความรู้ทางชีววิทยาพื้นฐานเพื่อช่วยในการวิจัยโรคต่อไป"

ดร. คลีฟแลนด์, ดร. เบนเนตต์, ดร. มิลเลอร์ และดร. เวกมันน์ ได้รับการเสนอชื่อเข้าชิงรางวัลนวัตกรรมดีเด่น (เงินรางวัล 400,000 ดอลลาร์) และรางวัลนักวิทยาศาสตร์ดาวรุ่ง (เงินรางวัล 200,000 ดอลลาร์) จากผลงานวิจัยที่ได้รับการตีพิมพ์และผ่านการทบทวนโดยผู้ทรงคุณวุฒิซึ่งมีคุณูปการอย่างสูงต่อการวิจัยโรคความเสื่อมของระบบประสาท ทั้งสี่ท่านได้รับการคัดเลือกโดยพิจารณาจากคุณภาพของงานวิจัยและการนำไปประยุกต์ใช้กับพยาธิภาวะเทา ความเป็นผู้นำ การให้คำปรึกษา และผลกระทบเชิงบวกภายในแวดวงวิทยาศาสตร์

"ผมรู้สึกตื่นเต้นมากกับผู้ชนะรางวัลเรนวอเตอร์ในปีนี้" ทอดด์ เรนวอเตอร์ (Todd Rainwater) ผู้จัดการทรัพย์สินของมูลนิธิการกุศลเรนวอเตอร์ กล่าว "การมอบรางวัลนวัตกรรมดีเด่นให้แก่กลุ่มนักวิทยาศาสตร์ที่ร่วมกันพัฒนาการคิดค้นยาได้สะท้อนถึงความสำคัญของการทำงานเป็นทีม ขณะที่การมอบรางวัลนักวิทยาศาสตร์ดาวรุ่งในปีนี้ให้แก่ดร. เวกมันน์ ได้ตอกย้ำถึงการค้นพบทางวิทยาศาสตร์ที่น่าตื่นเต้นในยุโรปและทั่วโลก ผมมั่นใจว่าพ่อของผมจะต้องภูมิใจมากกับนักวิทยาศาสตร์เหล่านี้และความก้าวหน้าที่สำคัญในสาขานี้"

ดูข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับผู้ชนะรางวัลในปีนี้ได้ที่ www.rainwaterprize.org 

เกี่ยวกับการวิจัยทางการแพทย์ของมูลนิธิการกุศลเรนวอเตอร์
มูลนิธิการกุศลเรนวอเตอร์ (Rainwater Charitable Foundation หรือ RCF) ก่อตั้งขึ้นในช่วงต้นทศวรรษ 1990 โดยคุณริชาร์ด อี. เรนวอเตอร์ (Richard E. Rainwater) นักลงทุนในหุ้นนอกตลาดและนักการกุศลคนดัง ทางมูลนิธิสนับสนุนโครงการต่าง ๆ ในด้านการศึกษาขั้นพื้นฐาน การวิจัยทางการแพทย์ และกิจกรรมที่มีคุณค่าอื่น ๆ ทั้งนี้ เพื่อบรรลุพันธกิจในการเร่งพัฒนาการวินิจฉัยและการรักษารูปแบบใหม่สำหรับโรคความเสื่อมของระบบประสาทที่เกี่ยวข้องกับโปรตีนเทา ทีมวิจัยทางการแพทย์ของมูลนิธิการกุศลเรนวอเตอร์ได้จัดตั้งกลุ่มความร่วมมือเทา (Tau Consortium) และรางวัลเรนวอเตอร์ (Rainwater Prize Program) นอกจากนี้ มูลนิธิการกุศลเรนวอเตอร์ได้ทุ่มเงินลงทุนกว่า 161 ล้านดอลลาร์ในการวิจัยทางการแพทย์จนถึงปัจจุบัน ซึ่งช่วยผลักดันความก้าวหน้าของยารักษา 8 รายการไปสู่การทดลองในมนุษย์ ดูข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ rainwatercharitablefoundation.org

ข้อมูลติดต่อสำหรับองค์กร
จอร์แดน เบรนเนิร์ด (Jordan Brainerd)
มูลนิธิการกุศลเรนวอเตอร์ (Rainwater Charitable Foundation)
อีเมล: [email protected]
โทร: (817) 820-2708 

ข้อมูลติดต่อสำหรับสื่อมวลชน
แชนนอน ฟ็อกซ์ (Shannon Fox)
บริษัทเอเดลแมน (Edelman)
อีเมล: [email protected] 
โทร: (646) 262-7427

โลโก้ - https://mma.prnewswire.com/media/1989850/RCF_Logo.jpg